De PROFILE-Studie

M. Limper, E. Kaan, M. van der Vlist, Afdeling Reumatologie en Klinische Immunologie
UMC Utrecht

Omschrijving

Systemische lupus erythematodes (SLE) is een chronische auto-immuunziekte met een grillig beloop. Rustige periodes worden afgewisseld door periodes met veel
ontsteking, met daarbij mogelijk uitgebreide klachten: vermoeidheid, ontsteking van huid, pijnlijk gewrichten, hoofdpijn en kortademigheid. Door ernstige ontsteking kan ook schade ontstaan aan organen, leidend tot o.a. nier- en hartfalen. 

Op dit moment loopt de behandeling van SLE eigenlijk achter de feiten aan. Mensen komen met klachten bij de dokter, de dokter doet bloed- en urine-onderzoek en
aanvullende testen die aantonen dat er sprake is van SLE-ontsteking en dan wordt – vaak zware – behandeling met medicijnen gestart of aangepast. Al met al betekent dit voor SLE-patiënten vaak periodes van weken tot maanden met hevige klachten, voordat er duidelijkheid is en er goed behandeld kan worden. Hoe langer deze periodes, des te groter de kans op onherstelbare schade aan organen.

In de PROFILE-studie, een klinische studie die van start is gegaan in het UMC Utrecht, volgen we 100 patiënten met SLE extra nauwkeurig en op vaste tijdspunten
gedurende twee jaar. Een deel van deze mensen zal helaas een opvlamming van SLE meemaken, en een deel niet. Omdat we bij iedere studievisite bloed en urine
afnemen, kunnen we achteraf als het ware terug kijken in de tijd. Hierbij onderzoeken we of er verschillen zijn in de samenstelling van het bloed en de urine van die
mensen die een opvlamming hebben gekregen, in vergelijking met diegenen die dat niet hadden. We gaan op zoek naar nieuwe eiwitten die een mogelijke relatie met SLE-ontsteking kunnen hebben.

Met het onderzoek van onze groep willen we bereiken dat we opvlammingen van SLE eerder aan kunnen zien komen op basis van veranderingen van eiwitten in
bloed en urine. Het uiteindelijke doel is om opvlammingen van SLE dusdanig vroeg op te sporen, dat zo’n opvlamming met slechts een kleine aanpassing van medicatie voorkomen kan worden. Hiermee zal de kwaliteit van leven voor SLE-patiënten gigantisch toenemen en de schade door ontsteking net zo hard afnemen.|

Opzet en methode van het onderzoek/project

Prospectieve, longitdudinale, observationele, single-center cohortstudie naar SLE-patienten. Een 100-tal SLE-patiënten van onze poli wordt gedurende twee
jaar op negen verschillende tijdspunten (inclusie en vervolgens elk kwartaal) door een van de studieartsen gezien, waarbij uitgebreide anamnese en lichamelijk onderzoek wordt verricht en er naast gebruikelijk klinisch bloed- en urineonderzoek ook extra bloed en urine wordt afgenomen en ingevroren.
Tevens worden er per visite patient reported outcomes (in de vorm van LupusQoL, EQ5d, FSS) afgenomen. Aan het eind van de studie wordt bloed en urine geanalyseerd op dynamische veranderingen in eiwitten die iets kunnen zeggen over SLE-activiteit.

Doel van de studie

Het beter kunnen voorspellen van opvlammingen van SLE. Waar SLE-behandeling nu reactief is – er ontstaan nieuwe klachten, patiënten worden door de arts gezien, er wordt aanvullend onderzoek gedaan en vastgesteld dat er een opvlamming is en behandeling wordt aangepast – proberen we in de PROFILE-studie nieuwe eiwitten in bloed en urine te vinden die voorspellend zijn voor een naderende opvlamming. Van de 100 patiënten in de studie zal helaas een deel een
opvlamming meemaken gedurende de looptijd van de studie. Bloed en urine van deze patiënten voorafgaand aan de opvlamming kan in onze studieopzet geanalyseerd worden op veranderingen van ontstekingsgerelateerde eiwitten, en vergeleken worden met patiënten die geen opvlamming hebben gehad.
Het uiteindelijke doel – in een vervolgstudie – zal zijn om op basis van fluctuaties in ontstekings-geassocieerde eiwitten in bloed of urine vroegtijdig, dus voor de opvlamming, behandeling aan te passen, met als doel het voorkomen van een opvlamming.

Relevantie voor de NVLE en de patiënten

De relevantie van deze studie voor de NVLE en haar patiënten is enorm; dit is een klinische studie die vanwege de zeer gestructureerde opzet hoe dan ook een schat aan data over het beloop van SLE op gaat leveren, en mogelijk zal leiden tot nieuwe inzichten omtrent het ontstaan van opvlammingen.
Daarbij zou deze studie, bij positieve bevindingen, de opmaat vormen voor een vroegbehandelstudie met als doel het voorkomen van opvlammingen van SLE.